GemVax發表 PSP 進行性上眼神經核麻痺症的藥物 2a 期臨床試驗成果，有望成為全球首款治療方案

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GemVax & KAEL 近日在加拿大多倫多舉行的「Neuro2024」大會上，發表多肽藥物GV1001的2a期試驗頂線結果，顯示該藥在治療「進行性上眼神經核麻痺症（PSP）」有顯著潛力，或將成為全球首款針對這項疾病的治療藥物。

PSP是一種進行性神經退行性疾病，患者通常會出現步態不穩、頻繁跌倒、視力問題等症狀，目前全球尚無有效治療。GemVax此次試驗招募了78名患者，透過隨機分組進行了24週的治療，分為低劑量（0.56毫克）、高劑量（1.12毫克）及安慰劑組。結果顯示，低劑量組在病情控制方面效果最佳，尤其是對嚴重型PSP（PSP-RS）患者的進展減緩達95%。

Figure 1. PSP-Rating Scale Total Score (PSP-RS Type + PSP-P Type_ LS mean using MMRM) (PRNewsfoto/GemVax & KAEL)

雖然數據未達統計顯著性，GemVax首席戰略官Hyungsik Moon表示：「本次試驗確立了GV1001的最佳劑量，並證明藥物的潛力，足以支持我們進入第3期關鍵性試驗。」這些結果也讓與會的全球專家倍感鼓舞，CurePSP主任Kristophe Diaz博士稱此研究「為患者和醫療團隊帶來了新的希望」。